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3款治疗儿童白血病的靶向药
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免疫疗法是使用药物来帮助患者自身免疫系统识别和破坏癌细胞。正在研究几种类型的免疫疗法用于对抗儿童白血病,并且一些现在正在使用。
嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法
对于这种治疗,从孩子的血液中除去称为T细胞的免疫细胞,并在实验室中进行遗传改变,以在其表面上具有特异性受体(称为嵌合抗原受体或CAR)。这些受体可以附着在白血病细胞上的蛋白质上。然后将T细胞在实验室中繁殖并返回到孩子的血液中,在那里他们可以找到白血病细胞并攻击它们。
1.Tisagenlecleucel(Kymriah)
这是一种CAR T细胞疗法,针对某些白血病细胞上的CD19蛋白。它可用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL),这些患者在治疗后复发或不再对治疗有反应。
为了进行这种治疗,在称为白细胞分离术的过程中,从孩子的血液中除去T细胞。通过IV线移除血液并进入去除T细胞的机器。剩下的血液然后回到体内。这通常需要几个小时,可能需要重复。然后将细胞冷冻并送至实验室,在实验室中将细胞转化为CAR T细胞并繁殖。此过程可能需要几周时间。
对于治疗本身,孩子通常会接受化疗几天以帮助准备身体。然后将CAR T细胞注入静脉。
在大多数接受过这种治疗的儿童中,在治疗的几个月内就无法再检测到白血病,尽管目前尚不清楚这是否意味着他们已经治愈了。
单克隆抗体
抗体是人体免疫系统产生的蛋白质,有助于对抗感染。这些蛋白质的人造版本,称为单克隆抗体,可以设计用于攻击特定目标,例如白血病细胞表面的蛋白质。
2. Blinatumomab(Blincyto) 博纳吐单抗
Blinatumomab 博纳吐单抗 是一种特殊的单克隆抗体,因为它可以同时附着在2种不同的蛋白质上。blinatumomab的一部分附着于CD19蛋白,其存在于B细胞上。另一部分是CD3,一种叫做T细胞的免疫细胞上的蛋白质。通过与这两种蛋白质结合,这种药物将癌细胞和免疫细胞结合在一起,这有助于免疫系统攻击癌细胞。
该药通常在化疗后使用,用于治疗某些类型的B细胞ALL。在28天内将其作为连续输注给予静脉(IV)。这可以在休息2周后重复。由于在给药的最初几次出现的某些严重副作用,儿童通常需要在至少前2个周期的前几天留在医院。
最常见的副作用是发烧,头痛,脚和手肿胀,恶心,震颤,皮疹,便秘和低血钾水平。它还可以导致白细胞计数低,从而增加严重感染的风险。
这种药物也会引起神经系统问题,例如癫痫发作,说话困难或言语不清,昏倒,混乱和失去平衡。
有些孩子在输液过程中可能会有严重的反应(类似于过敏反应)。症状包括头昏眼花或头晕(由于低血压),头痛,恶心,发烧或发冷,呼吸急促和/或喘息。您的孩子将在每次输液前给予药物以帮助预防。
3.Mylotarg(Gemtuzumab ozogamicin)吉妥珠单抗
吉妥珠单克隆抗体可用于治疗急性髓性白血病(AML),其作用方式不同。Mylotarg是一款抗体药物偶联物(ADC),含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素(calicheamicin)。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原,在多达90%的AML患者中都存在。当Mylotarg与CD33抗原结合时,它可以被吸收进细胞,然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
FDA批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者,这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是,Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物,也是目前唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
使用Mylotarg常见的副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板水平降低等。较严重的副作用会出现低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血等。
其他类型的免疫疗法也正在研究用于抗白血病。

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