2018 年，美国 FDA 批准吉瑞替尼用于治疗 FLT3 突变阳性的复发或难治性 AML；2021 年 1 月 30 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准吉瑞替尼用于治疗 FLT3 突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML），我国 FLT3 突变的 AML 患者将迎来首个精准靶向药物，这一批准也标志着我国 AML 治疗进入了靶向治疗的新时代。吉瑞替尼是一种高选择性、二代、口服的 FLT3 抑制剂，对 FLT3-ITD、FLT3-TKD 具有较高的抑制作用，同时能抑制与 FLT3 抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶 AXL.

吉瑞替尼

  多项临床研究结果表明，吉瑞替尼在复发或难治性 AML 患者中获益显著。一些国外临床研究证实，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使 FLT3-ITD 突变的复发或难治性 AML 患者的总缓解率从 26％提升至 68％，中位生存期从 5.6 个月延长至 9.3 个月。

  2020 年 ASH 会议报道，在 FLT3 突变呈阳性的患者中，蒽环类药物和吉瑞替尼联合应用，可以使 AML 患者出现良好的抗白血病反应，基因突变清除率达到 70％。即便既往接受过 FLT3 抑制剂治疗的患者，吉瑞替尼仍然值得选择。

  2020 年 ASH 报道，伴 FLT3 突变呈阳性的 AML 患者，经其他 FLT3 抑制剂（米哚妥林或索拉非尼）治疗失败后，吉瑞替尼仍是一种具有临床活性的药物。另一则报道也指出，在接受米哚妥林或索拉非尼治疗后表现出复发性、难治性 AML 患者经吉瑞替尼治疗后，仍然能够获得较高的缓解率。2021 年 EBMT 会议报道，吉瑞替尼单药治疗复发、难治性 AML 患者，无论抑制与否，都有着较好的疗效和安全性。

  随着吉瑞替尼在国内的上市，越来越多的患者会从吉瑞替尼的使用中受益。从医生的角度来看，我们希望不断探索如何更好地使用吉瑞替尼，比如与其他靶向药物的联用或与传统化疗药物的联用。如果能够在一些病例中探索出单药应用使患者实现 chemo-free 治疗，将会为患者带来巨大的福音。