皮肤性红斑狼疮（CLE）是一种以毁容和复发为特征的慢性疾病。沙利度胺已被证实是难治性 CLE 有效的治疗药物，但也不能避免副作用和停药后易复发。新的沙利度胺类似物已经开发出来，但缺乏临床经验。这项初步 II 期研究的目的是评估来那度胺对难治性 CLE 患者的有效性和安全性。

  研究方法：在 2009 年 1 月至 2010 年 12 月间，15 例难治性 CLE 患者被纳入了这个单中心、开放标签、非比较的试点试验。口服来那度胺（5-10 mg/d），并根据临床反应逐渐减量。随访时间平均 15 个月（7~30 个月）。主要终点事件是获得完全缓解（CR）的患者比例（CR 定义为 CLE 疾病区域和严重程度指数（CLASI）活动评分为 0）。次要终点事件包括副作用，皮肤和系统性爆发的评估，以及对免疫参数的影响。

来那度胺

  研究结果：一例患者因副作用而停止治疗。其余所有患者都观察到了临床改善，并且在治疗 2 周后疗效显著。其中 12 例（86％）获得 CR，但临床复发频繁（75％），通常发生在来那度胺停药后 2-8 周。未观察到对全身疾病、免疫参数或 CLASI 损伤评分的影响。副作用发生率低，包括失眠，2 级中性粒细胞减少和胃肠道症状。这些症状在停药后就消失了。未观察到多发性神经炎和血栓形成。

  研究结论：来那度胺对难治性 CLE 患者是安全有效的，但停药后临床易复发。