吉瑞替尼 Xospata 是第二代 FLT3 抑制剂，有潜力改善携带 2 种最常见类型突变 AML 患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30％的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7％的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

吉瑞替尼

  在 2018 年 10 月， 吉瑞替尼 Xospata 率先在日本获得批准，用于治疗 FLT3 突变的复发或难治性 AML 成人患者。2018 年 11 月底， 吉瑞替尼 Xospata 获美国 FDA 批准，成为用于复发性或难治性 AML 患者群体的首个 FLT3 靶向制剂，也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。2019 年 5 月，FDA 批准了 Xospata 的一份补充新药申请（sNDA），更新 Xospata 的美国产品标签，纳入来自 III 期 ADMIRAL 试验的最终 OS 数据。在欧盟，Xospata 于 2019 年 10 月获得批准，单药治疗携带 FLT3 突变（FLT3mut+）的复发性或难治性 AML 成人患者。

  中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其靶向抗癌药 Xospata（英文通用名：gilteritinib；中文暂定通用名：吉瑞替尼）的新药申请（NDA），该药是一种每日一次的口服药物，作为一种单药疗法，用于治疗 FLT3 突变阳性（FLT3mut+）的复发性（疾病复发）或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者。

  FLT3mut+AML 患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到 6 个月。在 AML 治疗过程中，甚至在复发后，FLT3 突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者 FLT3 的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

  来自 III 期 ADMIRAL 研究的结果显示，在复发性或难治性 FLT3mut+AML 成人患者中，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼 Xospata 将总生存期（OS）显著延长（中位 OS:9.3 个月 vs 5.6 个月，HR=0.64[95％CI:0.49-0.83]，p=0.0004）、一年生存率提高一倍（37％vs 17％）、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍（34.0％vs 15.3％）。安全性方面，吉瑞替尼 Xospata 治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9％）、贫血（40.7％）、血小板减少（22.8％）。